Passi avanti contro le malattie rare del sangue, come l’anemia aplastica, e contro complicanze rare come il mancato attecchimento del trapianto di cellule staminali per alcuni tipi di tumori ematologici.Uno studio riguarda l’aplasia midollare non severa, o anemia aplastica. Si tratta di una patologia del midollo osseo con base autoimmune caratterizzata dall’incapacità del midollo a produrre un numero sufficiente di cellule del sangue. E’ una malattia rara e la casistica riportata in questo studio è quella più grande mai riportata con 238 pazienti in vari Paesi.
E’ stato dimostrato che utilizzando la molecola ciclosforina A, che è un farmaco immunosoppressore, associata a un altro farmaco, eltrombopag, si arriva a un miglioramento clinico importante con una riduzione del numero di trasfusioni di sangue necessarie a questi pazienti e il ripristino della funzione midollare con impatto positivo sulla sopravvivenza. Un avanzamento importante è stato presentato anche rispetto alle complicanze rare da trapianto.
Un altro studio ha evidenziato che il mancato attecchimento di un primo trapianto in pazienti con leucemia acuta in remissione può essere superato positivamente. Sono stati raccolti 243 pazienti che avevano in comune il fatto che non vi era stato un attecchimento delle cellule dopo il primo trapianto di staminali. Lo studio dimostra che è possibile recuperare circa un terzo di questi pazienti con un secondo trapianto salvavita, che si dimostra dunque possibile.
